Krew pÄ™powinowa pomoże dzieciom z porażeniem mózgowym. Pierwszy taki program w Polsce.
WÅ‚asna krew pÄ™powinowa może pomóc dzieciom również w Polsce. Pierwszy pacjent przyjÄ…Å‚ infuzjÄ™ 16 listopada 2023 r.
To możliwe dziÄ™ki wspóÅ‚pracy Uniwersyteckiego Szpitala DzieciÄ™cego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM).
– Program zastosowania wÅ‚asnej krwi pÄ™powinowej w mózgowym porażeniu dzieciÄ™cym jest realizowany w ramach procedury medycznego eksperymentu leczniczego, na który posiadamy zgodÄ™ komisji bioetycznej – powiedziaÅ‚a kierownik Kliniki Neurologii DzieciÄ™cej Uniwersyteckiego Szpitala DzieciÄ™cego w Lublinie, prof.
Magdalena ChroÅ›ciÅ„ska-Krawczyk. – WÅ‚Ä…czane sÄ… do niego dzieci z caÅ‚ej Polski, które posiadajÄ… wÅ‚asnÄ… krew pÄ™powinowÄ… zabezpieczonÄ… w PBKM oraz zostaÅ‚y zakwalifikowane przez neurologa dzieciÄ™cego. Koszty programu pokrywa PBKM.
Polscy specjaliÅ›ci zdecydowali siÄ™ na zastosowanie tej terapii, ponieważ dotychczasowe wyniki badaÅ„ klinicznych wskazujÄ… na poprawÄ™ funkcjonowania pacjentów z mózgowym porażeniem dzieciÄ™cym (MPD), którym podano odpowiednie dawki wÅ‚asnej krwi pÄ™powinowej.
BRAK TERAPII PRZYCZYNOWEJ
Mózgowe porażenie dzieciÄ™ce (ang. cerebral palsy) jest zÅ‚ożonym zespoÅ‚em zaburzeÅ„ rozwoju ruchu i postawy, które powstajÄ… w wyniku uszkodzenia rozwijajÄ…cego siÄ™ mózgu (najczęściej w życiu pÅ‚odowym lub w okresie okoÅ‚oporodowym). WÅ›ród przyczyn przedporodowych mózgowego porażenia dzieciÄ™cego wymienia siÄ™: choroby somatyczne matki, zakażenia wewnÄ…trzmaciczne, Å‚ożysko przodujÄ…ce, wewnÄ…trzmaciczne zahamowanie rozwoju pÅ‚odu oraz wady wrodzone pÅ‚odu. WczeÅ›niactwo oraz niedotlenienie okoÅ‚oporodowe uważane sÄ… za najczÄ™stsze okoÅ‚oporodowe przyczyny rozwoju MPD. Z kolei wÅ›ród przyczyn poporodowych wymienia siÄ™ zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych i mózgu.
Statystyki wskazujÄ…, że MPD jest najczÄ™stszÄ… przyczynÄ… niepeÅ‚nosprawnoÅ›ci ruchowej wÅ›ród dzieci. CzÄ™stość jego wystÄ™powania w Polsce szacuje siÄ™ na 2-2,5 na 1000 żywych urodzeÅ„. NajczÄ™stszÄ… postaciÄ… MPD jest porażenie czterokoÅ„czynowe.
Rodzice dzieci z MPD przeważnie zauważajÄ… takie objawy jak: brak umiejÄ™tnoÅ›ci prawidÅ‚owej stabilizacji gÅ‚owy i tuÅ‚owia, brak umiejÄ™tnoÅ›ci siadania i chodzenia w wieku, w którym oczekuje siÄ™, że dziecko powinno to robić. Osoby majÄ…ce doÅ›wiadczenie w diagnozowaniu MPD mogÄ… zauważyć u dziecka nieprawidÅ‚owoÅ›ci w poruszaniu siÄ™ i ukÅ‚adaniu, zbyt duże lub zbyt maÅ‚e napiÄ™cie mięśni, nieprawidÅ‚owe odruchy, utrwalonÄ… asymetriÄ™.
U dzieci z MPD wystÄ™pujÄ… również inne objawy, takie jak: zaburzenia sÅ‚uchu, wzroku, napady padaczkowe, niepeÅ‚nosprawność intelektualna (najczęściej w stopniu znacznym lub gÅ‚Ä™bokim) oraz u trzech czwartych dzieci silne dolegliwoÅ›ci bólowe. Ból u dzieci z MPD może uniemożliwić im prawidÅ‚owe funkcjonowanie.
Zaburzenie to nie jest diagnozowane w żadnym z dostÄ™pnych badaÅ„ prenatalnych. Rozpoznanie MPD jest stawiane na podstawie wywiadu medycznego (dotyczÄ…cego okresu ciążowego, okoÅ‚oporodowego i poporodowego), objawów klinicznych oraz badania obrazowego mózgu metodÄ… rezonansu magnetycznego (MRI). NiezbÄ™dne mogÄ… być konsultacje u okulisty, laryngologa, neurologa, a także u logopedy i psychologa.
Obecnie nie jest dostÄ™pne leczenie przyczynowe mózgowego porażenia dzieciÄ™cego. Brak jest terapii, która mogÅ‚aby cofnąć uszkodzenie mózgu i odbudować zniszczonÄ… tkankÄ™.
– Dotychczas dostÄ™pne metody leczenia dzieci z MPD skupiajÄ… siÄ™ na leczeniu objawowym. PodstawÄ™ terapii stanowi rehabilitacja. Im wczeÅ›niej rozpoznamy mózgowe porażenie dzieciÄ™ce i im wczeÅ›niej rozpoczniemy rehabilitacjÄ™, tym lepsze rokowanie co do poprawy funkcjonowania dziecka. MPD nie możemy jednak wyleczyć – podkreÅ›liÅ‚a prof. ChroÅ›ciÅ„ska-Krawczyk.
DziÄ™ki odpowiednio dobranej rehabilitacji możliwe jest jak najlepsze wykorzystanie potencjaÅ‚u rozwojowego dziecka i zminimalizowanie skutków uszkodzeÅ„. Farmakoterapia wykorzystywana jest w leczeniu padaczki u dzieci z MPD, a także spastycznoÅ›ci.
NADZIEJA WE KRWI
Chociaż obecnie nie ma przyczynowego leczenia MPD, to od kilku lat prowadzone sÄ… na Å›wiecie (gÅ‚ównie w USA i Australii) badania nad nowÄ… opcjÄ… terapeutycznÄ… dla dzieci z tym zaburzeniem rozwojowym. Chodzi o zastosowanie autologicznej (czyli wÅ‚asnej) krwi pÄ™powinowej u pacjentów z mózgowym porażeniem dzieciÄ™cym.
Krew pępowinowa może być pozyskana jedynie w dniu porodu. Jest to metoda nieinwazyjna dla matki ani dziecka, nie wpływa też na przebieg porodu.
– Krew pÄ™powinowa (i zawarte w niej komórki macierzyste) stosowane sÄ… od drugiej poÅ‚owy lat 80. XX wieku w leczeniu chorób hematologicznych. W mózgowym porażeniu dzieciÄ™cym odgrywajÄ… rolÄ™ nieco inne mechanizmy niż te wykorzystywane w hematologii. SÄ… to efekty przeciwzapalne, immunomodulujÄ…ce oraz parakrynne. Wszystkie one mogÄ… być przydatne w terapii dzieci z mózgowym porażeniem dzieciÄ™cym – wyjaÅ›niÅ‚a prof. ChroÅ›ciÅ„ska-Krawczyk.
Krew pÄ™powinowa zawiera komórki progenitorowe, które mogÄ… dać poczÄ…tek wielu różnym liniom komórkowym, oraz inne rodzaje komórek macierzystych. Obecne w niej cytokiny przeciwzapalne mogÄ… zmniejszać stan zapalny po uszkodzeniu mózgu. Z kolei wydzielane przez komórki krwi pÄ™powinowej czynniki immunomodulacyjne i neurotropowe mogÄ… sprzyjać naprawie oÅ›rodkowego ukÅ‚adu nerwowego.
W medycynie po raz pierwszy wykorzystano krew pÄ™powinowÄ… w 1988 roku do rekonstrukcji ukÅ‚adu krwiotwórczego u pacjenta z anemiÄ… Fanconiego. Od tego czasu zastosowano jÄ… jako źródÅ‚o komórek hematopoetycznych u kilkudziesiÄ™ciu tysiÄ™cy pacjentów. Ponadto, uznaje siÄ™ jÄ… za najlepsze źródÅ‚o komórek krwiotwórczych do transplantacji w chorobach metabolicznych, takich jak zespóÅ‚ Hurlera czy choroba Krabbego.
Obecnie w neurologii prowadzone sÄ… badania nad zastosowaniem krwi pÄ™powinowej w leczeniu encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej, wrodzonego wodogÅ‚owia, ataksji oraz mózgowego porażenia dzieciÄ™cego.
PionierkÄ… w dziedzinie badaÅ„ nad zastosowaniem krwi pÄ™powinowej u pacjentów z MPD jest prof. Joanne Kurtzberg z Duke Centre for Autism and Brain Development, Duke University (USA). Jej zespóÅ‚ przeprowadziÅ‚ m.in. randomizowane badanie kliniczne, którym objÄ™to 63 dzieci z mózgowym porażeniem w wieku od 1. do 6. roku życia. Podzielono ich na dwie grupy, z których jedna otrzymywaÅ‚a infuzjÄ™ autologicznej krwi pÄ™powinowej, a druga placebo. Po roku dokonano zmiany – pierwsza grupa otrzymywaÅ‚a placebo, a druga krew pÄ™powinowÄ….
Po upÅ‚ywie kolejnych dwóch lat zaobserwowano, że dziÄ™ki zastosowaniu krwi pÄ™powinowej w dużej dawce doszÅ‚o do istotnej – statystycznie i klinicznie – poprawy motoryki dzieci w Skali Funkcjonalnej Motoryki Dużej GFMF-66 (Gross Motor Function Measure) w porównaniu z grupÄ… kontrolnÄ…. Co wiÄ™cej, w badaniach obrazowych odnotowano, że korelowaÅ‚o to ze wzrostem liczby poÅ‚Ä…czeÅ„ nerwowych w mózgu.
– Bardzo ważny jest fakt, że nie zaobserwowano dziaÅ‚aÅ„ niepożądanych, co wskazuje na to, że jest to metoda bezpieczna – oceniÅ‚a prof. ChroÅ›ciÅ„ska-Krawczyk.
Metaanaliza badaÅ„, którÄ… opublikowano na Å‚amach czasopisma „Expert Review of Neurotherapeutics”, potwierdziÅ‚a bezpieczeÅ„stwo stosowania terapii z użyciem komórek pozyskanych z krwi pÄ™powinowej u dzieci z MPD i wykazaÅ‚a, że w poÅ‚Ä…czeniu z rehabilitacjÄ… pozwala ona uzyskać wiÄ™kszy postÄ™p w zakresie tzw. motoryki dużej niż sama rehabilitacja.
POLSKI PROGRAM zastosowania krwi pępowinowej w MPD
Na podstawie dotychczasowych wyników specjaliÅ›ci z Uniwersyteckiego Szpitala DzieciÄ™cego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych podjÄ™li decyzjÄ™ o wznowieniu programu u dzieci z MPD, które majÄ… zabezpieczonÄ… wÅ‚asnÄ… krew pÄ™powinowÄ….
– Uczestnicy programu bÄ™dÄ… badani w dwóch niezależnych oÅ›rodkach przed zastosowaniem autologicznej krwi pÄ™powinowej, w trakcie leczenia i po zakoÅ„czeniu programu. To pozwoli nam na kompleksowÄ… ocenÄ™ skutecznoÅ›ci terapii – powiedziaÅ‚a prof. ChroÅ›ciÅ„ska-Krawczyk. ZaznaczyÅ‚a, że u dzieci z najcięższymi postaciami MPD każda poprawa, nawet polegajÄ…ca na tym, że dziecko bÄ™dzie potrafiÅ‚o lepiej stabilizować gÅ‚owÄ™, czy wykona samodzielnie ruch, jest dla rodziców ogromnie ważna.
– Krew pÄ™powinowa nie jest zÅ‚otym Å›rodkiem, który wyleczy dzieci z mózgowym porażeniem dzieciÄ™cym, natomiast na podstawie badaÅ„ prowadzonych na Å›wiecie, można mieć nadziejÄ™ na poprawÄ™ stanu tych dzieci z MPD, które funkcjonujÄ… najgorzej – zaznaczyÅ‚a prof. ChroÅ›ciÅ„ska-Krawczyk.
Pierwszych wyników programu można siÄ™ spodziewać w październiku 2024 r.
MateriaÅ‚ prasowy przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w zwiÄ…zku z prelekcjÄ… prof. dr hab. n. med. Magdaleny ChroÅ›ciÅ„skiej-Krawczyk w trakcie XXII Ogólnopolskiej Konferencji „Polka w Europie”, zorganizowanej pod hasÅ‚em „Profilaktyka, diagnostyka i leczenie. Wyzwania dla polskiej ochrony zdrowia”. Wypowiedzi zostaÅ‚y autoryzowane. JesieÅ„ 2023.
foto pixabay