
Pojawienie się terapii przyczynowych w chorobie Alzheimera (AD) stwarza realną szansę na zmianę przebiegu choroby, zwłaszcza na wczesnym etapie.
Aby pacjenci mogli w pełni skorzystać z możliwości, jakie oferują nowe leki, konieczne jest stworzenie sprawnie funkcjonującego systemu wczesnej diagnostyki i identyfikacji osób kwalifikujących się do leczenia. Równie istotne jest zapewnienie odpowiedniego wsparcia opiekunom, którzy obecnie ponoszą znaczną część ciężaru związanego z codzienną opieką nad chorymi. Długotrwałe sprawowanie opieki często ogranicza ich aktywność społeczną i zawodową, a w wielu przypadkach prowadzi do konieczności rezygnacji z pracy. Dlatego odpowiedź na wyzwania związane z chorobą Alzheimera powinna obejmować nie tylko zapewnienie dostępu do nowoczesnych terapii, ale również poprawę diagnostyki, organizacji opieki oraz kompleksowego wsparcia pacjentów i ich bliskich.
21 września obchodzimy Światowy Dzień Choroby Alzheimera. To najczęstsza postać demencji, odpowiadająca za 50-60 proc. wszystkich jej przypadków.
„Srebrne tsunami” XXI wieku
Choroba Alzheimera jest przewlekłym, postępującym schorzeniem neurodegeneracyjnym. Typowe dla niej patologiczne zmiany w mózgu – złogi beta-amyloidu i splątki białka tau – mogą rozwijać się nawet na 20 lat przed wystąpieniem zauważalnych objawów. Choć przyczyna choroby Alzheimera pozostaje wieloczynnikowa to wiadomo, że jednym z kluczowych mechanizmów jest odkładanie się w mózgu blaszek amyloidowych, złożonych z beta-amyloidu.
Szacuje się, że w Europie dotyka ona blisko 7 mln osób. W Polsce zgodnie z danymi NFZ w 2024 r. liczba pacjentów z chorobą Alzheimera wynosiła ok. 382 tys. i była wyższa o 13 proc. niż w 2014 roku. Rzeczywista skala problemu może być jednak większa – szacuje się, że liczba osób z tym rodzajem otępienia może sięgać nawet 600 tys. Prognozy wskazują, że do 2050 roku liczba seniorów z demencją może przekroczyć 1,7 mln, z czego ponad milion przypadków będzie związanych z chorobą Alzheimera.
Polska, podobnie jak większość krajów europejskich, należy do starzejących się społeczeństw. należy więc spodziewać się dalszego wzrostu liczby osób z chorobą Alzheimera. Jak szacuje Alzheimer Europe, w 2050 r. liczba osób z demencją wzrośnie w krajach Unii Europejskiej o 58 proc. Ze względu na szybko rosnącą na świecie skalę tego zjawiska specjaliści zaczęli określać je mianem „srebrnego tsunami XXI wieku”.
Przyczyny choroby Alzheimera wciąż nie są w pełni poznane. Ryzyko jej rozwoju wzrasta wraz z wiekiem i jest wyższe w przypadku kobiet. Wśród czynników zwiększających ryzyko zachorowania wymienia się także m.in.: nadciśnienie tętnicze, hiperlipidemię, chorobę niedokrwienną serca czy cukrzycę typu 2. Za czynnik ryzyka uznaje się również wystąpienie choroby Alzheimera u krewnego pierwszego stopnia, nie determinuje to jednak rozwoju choroby.
Biała plama neurologii
Przez wiele lat choroba Alzheimera pozostawała jedną z największych „białych plam” współczesnej neurologii. Podczas gdy w innych chorobach neurologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane, udar mózgu czy choroby nerwowo-mięśniowe, dokonywał się znaczący postęp medyczny, w przypadku choroby Alzheimera możliwości ograniczały się jedynie do rozpoznania, monitorowania i łagodzenia objawów. Było to związane zarówno z brakiem terapii przyczynowej, jak i ze sposobem organizacji opieki nad pacjentami.
Dziś są dostępne nowe leki działające przyczynowo na chorobę Alzheimera, co stanowi ogromny przełom w tym obszarze.
Konsekwencje późnej diagnozy
Większość chorych trafia do specjalisty dopiero na zaawansowanym etapie choroby. Dodatkowym wyzwaniem pozostaje brak rozwiązań wspierających koordynację opieki, odpowiednio przygotowanych ścieżek diagnostycznych oraz systemowego wsparcia dla rodzin i opiekunów.
Szacuje się, że na pierwszym etapie rozwoju prawidłowo rozpoznawanych jest jedynie ok. 20 proc. przypadków. Oznacza to, że aż 4 na 5 pacjentów pozostaje bez właściwej diagnozy.
Sam proces diagnostyczny może trwać nawet dwa lata. Tymczasem opóźnienie w rozpoznaniu choroby Alzheimera ogranicza czas na zapewnienie pacjentowi odpowiedniej opieki i wsparcia, na przygotowanie jego i bliskich do kolejnych etapów choroby oraz zaplanowanie przyszłości.
Fundamentalna zmiana
Decyzje Europejskiej Agencji Leków (EMA) dotyczące dopuszczenia do obrotu dwóch leków działających na przyczynę choroby Alzheimera otworzyły zupełnie nowy rozdział w leczeniu tego schorzenia.
Oba leki należą do klasy przeciwciał monoklonalnych ukierunkowanych na usuwanie złogów beta-amyloidu. Stanowią przełom w podejściu do leczenia tego schorzenia, ponieważ różnią się od tradycyjnego leczenia objawowego. Ich celem jest bezpośrednie usunięcie patologicznych złogów białkowych z mózgu i spowolnienie postępu neurodegeneracji. Dopuszczono je do leczenia choroby Alzheimera na wczesnym etapie – u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodnym otępieniem, u których obecność patologii amyloidowej została obiektywnie potwierdzona za pomocą badania PET lub biomarkerów.
– Leki, które się pojawiły, działają na patologię związaną z beta-amyloidem i nieco się różnią mechanizmem działania – powiedziała prof. dr hab. n. med.
Halina Sienkiewicz-Jarosz, Prezes Elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego podczas XXV Ogólnopolskiej Konferencji „Polka w Europie” pt. „Nowoczesna medycyna szansą na zdrowie – efektywne podejście do profilaktyki, diagnostyki i terapii w Polsce”.
Wykazana skuteczność nowych leków na chorobę Alzheimera oznacza dla pacjentów wydłużenie okresu, w którym zachowują niezależność w codziennym funkcjonowaniu, są w stanie samodzielnie prowadzić gospodarstwo domowe czy rozpoznawać bliskich.
Jednak samo pojawienie się nowych terapii nie rozwiązuje problemu – konieczne są pilne, gruntowne reformy w organizacji opieki zdrowotnej.
Konieczność zmian systemowych
Skoro można mieć wpływ na przebieg choroby, kluczowego znaczenia nabierają: wczesna identyfikacja pacjentów, nowoczesna diagnostyka z krwi oraz odpowiednio zaplanowana opieka.
Z tego względu środowisko eksperckie (w tym Polskie Towarzystwo Neurologiczne) oraz zapisy w Krajowym Programie Działań wobec Chorób Otępiennych wskazują na pilną potrzebę przebudowy systemu opieki. Wśród niezbędnych zmian systemowych wymieniane jest wdrożenie nowoczesnej diagnostyki obejmującej powszechniejsze wykorzystanie biomarkerów, w tym rozwijającej się diagnostyki z krwi, co pozwala na wykrycie choroby przed wystąpieniem pełnych objawów klinicznych lub na jej wczesnym etapie.
Wykorzystanie biomarkerów w diagnostyce choroby Alzheimera umożliwia identyfikację patologicznych zmian w mózgu na kilkanaście lat przed wystąpieniem pierwszych objawów klinicznych, takich jak zaburzenia pamięci czy orientacji. Badania laboratoryjne i obrazowe coraz częściej uzupełniają, a w niektórych systemach zastępują dotychczasowy model rozpoznawania, oparty na ocenie zaawansowanych etapów otępienia.
Kolejną istotną zmianą jest reorganizacja ścieżki pacjenta i koordynacja opieki nad nim, co umożliwi szybką identyfikację chorych spełniających kryteria kwalifikacji do programu lekowego. Niemniej ważne są także: przygotowanie systemu ochrony zdrowia do sprawnego prowadzenia oceny klinicznej oraz badań laboratoryjnych i obrazowych, a także edukacja społeczeństwa i środowiska medycznego, zwiększająca świadomość wczesnych objawów otępiennych.
Eksperci oceniają, że wprowadzenie zmian systemowych umożliwiających wczesne rozpoznanie i szybkie wdrożenie terapii przyczynowych może przynieść wymierne korzyści na wielu płaszczyznach: dla pacjenta i jego rodziny oraz opiekunów, dla systemu finansów publicznych oraz systemu ochrony zdrowia.
Korzyści dla pacjenta
Jednym z największych wyzwań związanych z chorobą Alzheimera nie jest samo postawienie diagnozy, lecz postępująca utrata samodzielności. Wczesna interwencja terapeutyczna daje możliwość spowolnienia postępu choroby i odsunięcia w czasie kolejnych etapów, a także zachowania sprawności i niezależności oraz możliwości wykonywania codziennych czynności i aktywności społecznej bez konieczności stałej pomocy osób trzecich. Pozwala również na planowanie przyszłości przez samego pacjenta w momencie, gdy posiada on jeszcze pełną zdolność do podejmowania decyzji.
Korzyści dla rodzin i opiekunów
Choroba Alzheimera w ogromnym stopniu obciąża otoczenie chorego. W Polsce około 92 proc. osób żyjących z tą chorobą pozostaje pod opieką członków rodziny. Głównym filarem opieki nie są instytucje, ale najbliżsi, co wraz z progresją schorzenia często wiąże się z koniecznością zmian w ich życiu zawodowym i osobistym. Utrata samodzielności przez pacjenta oznacza często częściowe ograniczenie niezależności także jego opiekuna.
Wydłużenie okresu samodzielności pacjenta może ograniczyć zapotrzebowanie na intensywną, wielogodzinną lub całodobową opiekę. Zmniejszy się również obciążenie emocjonalne, psychiczne i fizyczne bliskich, pozwalając im na dłuższe zachowanie własnej aktywności zawodowej i społecznej.
Korzyści dla finansów publicznych i systemu ochrony zdrowia
Z punktu widzenia ekonomii zdrowia brak działań systemowych i opóźnianie diagnostyki generuje znaczące koszty. Obecnie koszty związane z opieką nad pacjentami z chorobami otępiennymi w Polsce wynoszą ponad 11 mld zł rocznie. Najbardziej kosztowny dla systemu nie jest sam proces diagnostyczny czy leczenie, ale moment utraty samodzielności, gdy pacjent wymaga ciągłej opieki.
Inwestycja we wczesną diagnostykę (np. wykorzystanie biomarkerów z krwi) oraz dostęp do programu lekowego może w dłuższej perspektywie ograniczyć koszty ponoszone przez cały system ochrony zdrowia i opieki społecznej, w porównaniu z kosztami generowanymi przez późno zdiagnozowanych pacjentów na zaawansowanym etapie choroby.
Ze względu na tempo starzenia się społeczeństwa liczba osób z chorobą Alzheimera będzie rosła niezależnie od podejmowanych decyzji. Brak działań organizacyjnych i zaniechanie wdrożenia ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych oznacza stratę cennego czasu terapeutycznego, szybszą utratę samodzielności przez pacjentów oraz narastanie obciążeń ekonomicznych dla rodzin i państwa. Rozwój diagnostyki choroby Alzheimera, dostęp do nowych terapii przyczynowych oraz poprawa opieki nad pacjentami i ich rodzinami mogą pomóc ograniczyć skalę tych wyzwań.
Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia
ilustracja AI