Ostatnie dekady przyniosły wzrost zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego i limfatycznego. Dzięki zaawansowanym badaniom i coraz większej wiedzy na temat molekularnego podłoża tych chorób, możliwe jest jednak coraz lepsze ich leczenie.

Obecnie w hematoonkologii wyróżnia się ponad 140 różnych nowotworów układu krwiotwórczego i limfatycznego. Najczęściej występują: białaczki, czyli nowotwory wywodzące się z krwinek białych; chłoniaki, czyli nowotwory układu limfatycznego oraz nowotwory wywodzące się z układu chłonnego, a zlokalizowane w szpiku.

Do rzadkich nowotworów wywodzących się z układu krwiotwórczego zalicza się nowotwory mieloproliferacyjne bez mutacji w genie BRC-ABL (charakterystycznej dla przewlekłej białaczki szpikowej), w tym mielofibrozę, czerwienicę prawdziwą i nadpłytkowość samoistną.
Zwiększona zapadalność na nowotwory krwi może wynikać m.in. ze starzenia się społeczeństw. W roku 2021 nowotwory złośliwe układu krwiotwórczego i limfatycznego zdiagnozowano w Polsce u ponad 10 tys. pacjentów.

W ostatnich latach widoczna jest jednocześnie wyraźna poprawa wskaźników przeżyć. Ma to związek z coraz lepszymi metodami diagnostyki i coraz skuteczniejszymi metodami leczenia. Powstało wiele nowych terapii, które działają na konkretne zmiany genetyczne leżące u podłoża danego nowotworu krwi. Przykładem jest chociażby mielofibroza, inaczej włóknienie szpiku.
Większość chorób hematologicznych powoduje zmiany w liczebności składników krwi, które można wykryć dzięki badaniu morfologii krwi. Dlatego jest to podstawowe badanie w diagnozowaniu chorób układu krwiotwórczego i limfatycznego. Każdy z nas powinien robić je przynajmniej raz do roku, a tymczasem niemal połowa Polaków bada krew rzadziej.

Mielofibroza należy do nowotworów mieloproliferacyjnych. Ta rzadka choroba szpiku kostnego może rozwijać się jako choroba pierwotna lub wtórnie – u chorych na czerwienicę prawdziwą i nadpłytkowość samoistną.

W chorobie tej dochodzi do pobudzenia aktywności komórek tkanki łącznej (fibroblastów) w szpiku kostnym, a w konsekwencji – do nadmiernego odkładania się włókien kolagenowych i retikulinowych. To właśnie proces włóknienia szpiku kostnego. W miarę postępu choroby w szpiku powstaje coraz mniej komórek krwi, a ich produkcja przenosi się poza szpik, zwłaszcza do śledziony i wątroby. Prowadzi to do znacznego powiększenia tych narządów.

W zaawansowanych stadiach mielofibrozy występuje m.in. obniżona liczba krwinek białych, czerwonych oraz płytek krwi. Przyczyny rozwoju mielofibrozy nie są znane. Zidentyfikowano jednak mutacje, które mają w tym istotny udział. To mutacje powodujące spontaniczną aktywację szlaku JAK-STAT.

To choroba rzadka – w skali światowej zapadalność na mielofibrozę szacuje się na 0,1–1,0 na 100 000 osób. Brak jest dokładnych danych dotyczących Polski. Mediana wieku w momencie diagnozy mielofibrozy wynosi 69 lat, ale chorują również osoby młodsze, a nawet dzieci.

Mielofibroza przez wiele lat może przebiegać bezobjawowo. Ma to miejsce w fazie tzw. przedwłóknieniowej. Stopniowe włóknienie szpiku, spadek produkcji krwinek wywołuje objawy takie jak anemia, obniżenie liczebności białych krwinek oraz zbyt niską liczebność płytek krwi. Nasilanie się produkcji krwinek poza szpikiem prowadzi do powiększenia śledziony i wątroby. Powoduje to: bóle brzucha, uczucie sytości, wzdęcia, zawały śledziony, nadciśnienie wrotne.

U ponad połowy pacjentów, w momencie postawienia diagnozy występują objawy ogólne. Najczęściej jest to zmęczenie, na które skarży się 50-70 proc. chorych, ale też nocne poty, świąd, niezamierzona utrata masy ciała, przewlekła gorączka, bóle kości. To objawy mogące sugerować np. infekcję oddechową, co utrudnia szybkie rozpoznanie.

Jednym z objawów mielofibrozy, który znacznie pogarsza jakość życia i skraca czas przeżycia, jest anemia. Występuje u ok. 40 proc. pacjentów w momencie diagnozy i z dużym prawdopodobieństwem wystąpi na pewnym etapie choroby u wszystkich pacjentów z mielofibrozą.
W ostatniej dekadzie pojawiły się leki celowane z grupy inhibitorów kinazy janusowej (inhibitory JAK). Dzięki temu wzrosła skuteczność objawowego leczenia mielofibrozy. Obecnie w Polsce dwa z nich – ruksolitynib i fedratynib – są refundowane w ramach programu lekowego B.81.

Obydwa te leki nasilają jednak ryzyko wystąpienia anemii u chorych na mielofibrozę. Odpowiedzią na niezaspokojoną potrzebę pacjentów z mielofibrozą, której towarzyszy anemia, może być kolejny inhibitor JAK – momelotynib. Obecnie nie jest on w Polsce objęty finansowaniem w ramach programu lekowego.

25 stycznia 2024 r. EMA zarejestrowała momelotynib w terapii dorosłych pacjentów z mielofibrozą i umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością, nieleczonych wcześniej inhibitorami JAK oraz uprzednio leczonych ruksolitynibem. Badania kliniczne wykazały, że momelotynib skutecznie redukuje objętość śledziony i łagodzi inne objawy mielofibrozy, a także jest skuteczny w leczeniu anemii – zastosowanie go zmniejszyło odsetek pacjentów zależnych od transfuzji krwinek czerwonych i zwiększyło poziom hemoglobiny.

Podstawą leczenia anemii u chorych na mielofibrozę jest transfuzja krwinek czerwonych. Stanowi ona obciążenie dla organizmu pacjenta i wiąże się z powikłaniami. Wczesne powikłania tej procedury – występujące do 24 godz. od jej zakończenia – obejmują: gorączkę, dreszcze, ból w miejscu wkłucia, ból brzucha, zaburzenia ciśnienia tętniczego krwi, zmiany skórne czy wymioty. Istnieje też niewielkie ryzyko przeniesienia chorób zakaźnych. Ponadto, przewlekle stosowane transfuzje mogą powodować powstawanie przeciwciał przeciw antygenom od dawcy krwinek (alloimmunizację) i nadmierne nagromadzenie żelaza w organizmie. Jednocześnie, pacjentom w zaawansowanym stadium mielofibrozy bardzo często towarzyszy uzależnienie od transfuzji krwinek czerwonych, co wiąże się z istotnym skróceniem całkowitego przeżycia. Dlatego jednym z kluczowych celów terapii mielofibrozy powinno być maksymalne wydłużenie czasu, w którym pacjent nie wymaga przetoczeń.
Konieczność regularnych transfuzji jest bowiem również istotnym problemem dla systemu opieki zdrowotnej: stanowi znaczne obciążenie dla personelu medycznego oraz infrastruktury szpitalnej. Nie wszystkie szpitale dysponują pełnym zapleczem transfuzjologicznym, co zmusza pacjentów do podróży do specjalistycznych ośrodków hematologicznych. Może to być uciążliwe, szczególnie dla osób starszych lub z ograniczoną mobilnością. Ponadto priorytetowo przyjmowani są pacjenci z ostrymi stanami, co może prowadzić do opóźnień u osób z chorobami przewlekłymi.
Dlatego finansowanie leczenia momelotynibem w ramach programu lekowego zostało uznane przez hematoonkologów za jeden z priorytetów na rok 2025.

Mielofibroza istotnie pogarsza jakość życia pacjentów, a tylko nieliczna grupa chorych może być poddana allogenicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych szpiku (tj. od dawcy rodzinnego lub niespokrewnionego). Mediana przeżycia całkowitego w tej chorobie wynosi około 5-6 lat, a 10-letnie przeżycie jest o 81 proc. rzadsze niż w populacji ogólnej. Dlatego dostęp do wszystkich skutecznych leków celowanych, które pozwalają indywidualnie dobrać terapię optymalną dla danego chorego, jest tak ważny.

Komunikat prasowy przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z warsztatami z cyklu Quo Vadis Medcina pod hasłem: Pacjenci hematoonkologiczni – wyzwania i nadzieje, maj 2025.

foto ilustracyjne pixabay

Dodaj komentarz:

Urzędy skarbowe zamknięte

14 sierpnia 2026 r. (piątek) izby administracji skarbowej i urzędy skarbowe będą nieczynne. Dzień ten został wyznaczony, jako wolny od pracy, ... <czytaj dalej>

Diecezjalne dożynki

Sanktuarium Matki Bożej Cierpliwie Słuchającej w Rokitnie i Diecezjalne Duszpasterstwo Rolników zapraszają na święto dziękczynienia Bogu za otrzymane plony. Jak ... <czytaj dalej>

Wytchnienie dla opiekunów

Opieka dla bliskich, chwila wytchnienia dla opiekunów. Trwa nabór do programu. Opieka nad bliską osobą z niepełnosprawnością to ogromne zaangażowanie i ... <czytaj dalej>

Apel o rozwagę

Wysokie temperatury podczas wakacji zachęcają do wypoczynku nad wodą. Niestety, każdego roku dochodzi do wielu tragicznych zdarzeń, którym można było ... <czytaj dalej>

Wszystko jest możliwe

aktualnie nie ma żadnej czynnej sondy

Blogujesz? Rób to lokalnie!
Wystarczy jedno kliknięcie w egoBlog

Masz problem?
Napisz do eksperta egoEkspert

Żadna sprawa nie zostanie bez odzewu. Daj znać na eGo Forum

coś się może wykluje, jak w Palestynie <czytaj dalej>

takie coś jak policja

a tu rekrutacja do filmu
https://forms.fillout.com/t/msULciBC9Pus
na statyste <czytaj dalej>

jest 1 w Gorzowie. wymagane wykształcenie wyższe prawnicze <czytaj dalej>

ale to wszystko w zg
<czytaj dalej>

No Stal, szykuj się na dotacje :-) Zwolni się kasa w budżecie. <czytaj dalej>