Rozmowa z prezesem Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdanem Gajewskim.

17 kwietnia przypada Światowy Dzień Chorych na Hemofilię. Zna ją pan zarówno z własnego doświadczenia, jak i wieloletniej działalności społecznej. Czym jest hemofilia?
- Zaburzeniem krzepnięcia krwi, wynikającym z wrodzonego braku lub niedoboru jednego z czynników krzepnięcia. W hemofilii A mamy do czynienia z niedoborem czynnika VIII, w hemofilii B – czynnika IX, a w hemofilii C – czynnika XI. Objawy są nie tylko zewnętrzne, jak siniaki czy przedłużające się krwawienia, np. z nosa. Najbardziej charakterystyczne i najgroźniejsze są krwawienia wewnętrzne – do mięśni i stawów, które nieleczone lub leczone nieprawidłowo, prowadzą do kalectwa. Nieleczona hemofilia oznacza przerażający ból – jakby ktoś ściskał palce w drzwiach. Taki był obraz mojego dzieciństwa. Dziś dzieci nie muszą tego doświadczać.

Na czym polega genetyczne podłoże hemofilii?
- Jest ona chorobą dziedziczoną recesywnie. Geny, których dotyczy mutacja, związane są z chromosomem X. Chorują zatem mężczyźni, a kobiety są bezobjawowymi nosicielkami. W przypadku hemofilii C, najrzadszej, dziedziczenie przebiega inaczej – chorują zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Jak często choroba ta występuje?
- Średnio u jednego dziecka na 10 tysięcy, jest więc rzadka. Na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne choruje w Polsce około 6 tysięcy osób. Poprawa wykrywalności tych schorzeń wynika z coraz lepszej diagnostyki i wzrostu świadomości wśród lekarzy. Dawniej osoby z nietypowymi objawami krwawień często przez lata pozostawały niezdiagnozowane. Obecnie coraz częściej rozpoznawane są także inne skazy, takie jak choroba von Willebranda, występująca u nawet 1% populacji.

Czy edukacja społeczeństwa w tym zakresie jest wystarczająca?
- Zdecydowanie nie. Wciąż funkcjonują szkodliwe stereotypy – jak ten, że drobne skaleczenie u chorego na hemofilię grozi śmiercią. Tymczasem drobne urazy nie są dla nas żadnym zagrożeniem. Śmiertelne są natomiast wspomniane wewnętrzne krwawienia do stawów czy mięśni. Świadomość społeczeństwa rośnie, ale wciąż potrzebna jest edukacja – zwłaszcza, że dzięki odpowiedniemu leczeniu hemofilia nie wyklucza już z życia społecznego, zawodowego czy rodzinnego.

Czy hemofilię można wyleczyć?
- 20 lat temu odpowiedziałbym kategorycznie „nie”. Obecnie, dzięki terapii genowej, możliwe jest całkowite wyleczenie hemofilii B, które polega na wprowadzeniu do organizmu genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika IX. Mamy ponad 5-letnie obserwacje pacjentów, którzy po jednym podaniu terapii genowej nie wymagają dalszego leczenia, bo ich organizm sam produkuje czynnik krzepnięcia w wystarczających ilościach. Dzięki nowoczesnym metodom terapii, leczenie hemofilii jest więc wyjątkowo skuteczne. Osoby chore mogą funkcjonować podobnie jak ludzie zdrowi, a ich długość życia nie odbiega znacząco od średniej populacyjnej.

Jakie znaczenie ma profilaktyka?
- Jest krokiem milowym. Od 2008 roku działa w Polsce program leczenia profilaktycznego dla dzieci. Podawanie czynnika krzepnięcia zapobiega krwawieniom, co pozwala prowadzić normalne życie. Dzieci te mogą uprawiać sport, planować karierę czy służbę wojskową, a nawet marzyć o zostaniu komandosem.

Czym dla chorych jest immunotolerancja?
- Szansą na normalne życie. Jednym z poważniejszych powikłań w leczeniu jest bowiem pojawienie się inhibitora, czyli przeciwciał niszczących podany czynnik krzepnięcia. W takich przypadkach stosuje się leczenie immunotolerancyjne, polegające na podawaniu dużych dawek czynnika, by „przyzwyczaić” układ odpornościowy do jego obecności. Bez inhibitora leczenie jest bardziej skuteczne i bezpieczne, a koszty leczenia znacznie niższe. Aktualnie niemal połowa budżetu przeznaczonego na hemofilię trafia do około 85 pacjentów z inhibitorem. Dzięki immunotolerancji u 86% pacjentów można pozbyć się inhibitora, co oznaczałoby ogromną ulgę – zarówno dla chorych, jak i dla systemu ochrony zdrowia.

Jak Polska wypada na tle innych krajów pod względem dostępności leczenia?
- Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię stoi na światowym poziomie. Każda placówka ochrony zdrowia w Polsce może zaopatrzyć pacjenta w odpowiednią ilość leku, co pozwala na życie bez bólu, w pełni sprawne. Program ten umożliwia prowadzenie kompleksowego leczenia i ogranicza ryzyko powikłań, inwalidztwa czy konieczności przechodzenia na rentę. Dzięki niemu chorzy pracują, żyją aktywnie i nie są obciążeniem dla systemu. Naszym priorytetem jest więc jego utrzymanie.

Czym jeszcze warto się pochwalić?
- W Polsce działa 27 specjalistycznych ośrodków leczenia hemofilii. Jest to rezultat wieloletnich działań organizacji pacjenckich, takich jak PSCH, które dążyły do zwiększenia liczby placówek, ale także do lepszej wyceny leczenia i dostępności terapii ambulatoryjnej. Dbamy też o bezpieczeństwo i rozwój innowacyjnych metod terapii. Kolejnym krokiem milowym jest system e-hemofilia – cyfrowa platforma umożliwiająca śledzenie historii leczenia, wspomagająca logistykę leków i pozwalająca na wprowadzenie dostaw domowych. Z danych zebranych we współpracy z World Federation of Hemophilia wiemy, że im dalej pacjent mieszka od ośrodka leczenia, tym gorsze ma wyniki terapeutyczne. E-hemofilia ma to zmienić.

Czy chory na hemofilię może mieć rodzinę?
- Oczywiście. Synowie mężczyzny z hemofilią i zdrowej kobiety są zdrowi i nie przekazują choroby. Córki są nosicielkami, ale ryzyko urodzenia chorego dziecka nie jest przesądzone. Dzięki odpowiedniemu leczeniu, edukacji, wsparciu systemu i organizacji pacjenckich hemofilia nie musi oznaczać cierpienia i wykluczenia. Polska jest dziś przykładem kraju, gdzie chorzy mogą prowadzić satysfakcjonujące życie. Doceniajmy to i róbmy wszystko, by nie stracić tego, co wypracowaliśmy. Godne życie z hemofilią nie powinno być przywilejem, lecz standardem.

Czym zajmuje się Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię?
- Od 37 lat, każdego dnia, wspiera osoby dotknięte tą chorobą. Organizacja powstała z inicjatywy pacjentów i ich rodzin, którzy – kierowani własnym doświadczeniem – postanowili działać na rzecz innych chorych. Działalność Stowarzyszenia opiera się w pełni na wolontariacie. Staramy się zmieniać życie z hemofilią na lepsze. Każdy, kto potrzebuje pomocy, informacji czy po prostu rozmowy, może skontaktować się ze Stowarzyszeniem przez stronę internetową hemofilia.org.pl lub dzwoniąc pod numer telefonu 650 180 127. Linia wsparcia działa 24 godziny na dobę. Jesteśmy po to, by pomagać i sprawiać, że życie z hemofilią staje się łatwiejsze.

Dziękujemy.

Autoryzowany wywiad prasowy przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku ze Światowym Dniem Chorych na Hemofilię. Kwiecień 2025.
foto ilustracyjne pixabay

Dodaj komentarz:

Zgłoś się do komisji w pomocy społecznej

Organizacje pozarządowe mają ostatnie chwile, by zgłosić swoich przedstawicieli do komisji konkursowych, które zdecydują o podziale środków na projekty z ... <czytaj dalej>

Rezygnacja marszałka Jabłońskiego

Marszałek Województwa Lubuskiego Marcin Jabłoński zapowiedział rezygnację ze sprawowanej funkcji. Zrobił to 11 lipca 2025 r. Szanowni Państwo, w związku z wydarzeniem ... <czytaj dalej>

Nie ma statusu kąpieliska

Publikujemy komunikat Powiatowej Stacji Sanitarno-Epidemiologicznej w Gorzowie Wlkp. K O M U N I K A T Nr 5/2025 Państwowego Powiatowego Inspektora ... <czytaj dalej>

Wracają kontrole graniczne

7 lipca 2025 roku (o północy z niedzieli na poniedziałek) na granicy z Niemcami oraz z Litwą zostają wprowadzone tymczasowe ... <czytaj dalej>

"Oni już tu są!" – polityczna groteska z muzyką w tle

aktualnie nie ma żadnej czynnej sondy

Blogujesz? Rób to lokalnie!
Wystarczy jedno kliknięcie w egoBlog

Masz problem?
Napisz do eksperta egoEkspert

Żadna sprawa nie zostanie bez odzewu. Daj znać na eGo Forum

Toaletę masz w nova parku.

Perka tym zarządza. A ona przez 25 lat nie wprowadziła żadnej zmiany w basenach Słowianki.

<czytaj dalej>

80 lat to czas na emeryturę.
Ale nie. Do końca u władzy. <czytaj dalej>

Nie lubię senatora za to że jest taki grzeczny podobnie surowca i wojcickiego bo to są mendy wredne. Każdy polityk taki grzeczny złożone rączki <czytaj dalej>

Jak to po co? Należy sprawdzic w rozpisce kosztów za ile te "elementy małej architektory", czy he he "symboliczne posadzenie Renety& <czytaj dalej>

A na cholerę ta "rewitalizacja"? Na targowisko idzie się na zakupy, a nie aby odpoczywać. Za dużo pieniędzy macie? To ustawcie toalety, <czytaj dalej>