Krew pępowinowa pomoże dzieciom z porażeniem mózgowym. Pierwszy taki program w Polsce.

Własna krew pępowinowa może pomóc dzieciom również w Polsce. Pierwszy pacjent przyjął infuzję 16 listopada 2023 r.

To możliwe dzięki współpracy Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM).
– Program zastosowania własnej krwi pępowinowej w mózgowym porażeniu dziecięcym jest realizowany w ramach procedury medycznego eksperymentu leczniczego, na który posiadamy zgodę komisji bioetycznej – powiedziała kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk. – Włączane są do niego dzieci z całej Polski, które posiadają własną krew pępowinową zabezpieczoną w PBKM oraz zostały zakwalifikowane przez neurologa dziecięcego. Koszty programu pokrywa PBKM.

Polscy specjaliści zdecydowali się na zastosowanie tej terapii, ponieważ dotychczasowe wyniki badań klinicznych wskazują na poprawę funkcjonowania pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD), którym podano odpowiednie dawki własnej krwi pępowinowej.

BRAK TERAPII PRZYCZYNOWEJ
Mózgowe porażenie dziecięce (ang. cerebral palsy) jest złożonym zespołem zaburzeń rozwoju ruchu i postawy, które powstają w wyniku uszkodzenia rozwijającego się mózgu (najczęściej w życiu płodowym lub w okresie okołoporodowym). Wśród przyczyn przedporodowych mózgowego porażenia dziecięcego wymienia się: choroby somatyczne matki, zakażenia wewnątrzmaciczne, łożysko przodujące, wewnątrzmaciczne zahamowanie rozwoju płodu oraz wady wrodzone płodu. Wcześniactwo oraz niedotlenienie okołoporodowe uważane są za najczęstsze okołoporodowe przyczyny rozwoju MPD. Z kolei wśród przyczyn poporodowych wymienia się zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych i mózgu.

Statystyki wskazują, że MPD jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności ruchowej wśród dzieci. Częstość jego występowania w Polsce szacuje się na 2-2,5 na 1000 żywych urodzeń. Najczęstszą postacią MPD jest porażenie czterokończynowe.

Rodzice dzieci z MPD przeważnie zauważają takie objawy jak: brak umiejętności prawidłowej stabilizacji głowy i tułowia, brak umiejętności siadania i chodzenia w wieku, w którym oczekuje się, że dziecko powinno to robić. Osoby mające doświadczenie w diagnozowaniu MPD mogą zauważyć u dziecka nieprawidłowości w poruszaniu się i układaniu, zbyt duże lub zbyt małe napięcie mięśni, nieprawidłowe odruchy, utrwaloną asymetrię.

U dzieci z MPD występują również inne objawy, takie jak: zaburzenia słuchu, wzroku, napady padaczkowe, niepełnosprawność intelektualna (najczęściej w stopniu znacznym lub głębokim) oraz u trzech czwartych dzieci silne dolegliwości bólowe. Ból u dzieci z MPD może uniemożliwić im prawidłowe funkcjonowanie.
Zaburzenie to nie jest diagnozowane w żadnym z dostępnych badań prenatalnych. Rozpoznanie MPD jest stawiane na podstawie wywiadu medycznego (dotyczącego okresu ciążowego, okołoporodowego i poporodowego), objawów klinicznych oraz badania obrazowego mózgu metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Niezbędne mogą być konsultacje u okulisty, laryngologa, neurologa, a także u logopedy i psychologa.

Obecnie nie jest dostępne leczenie przyczynowe mózgowego porażenia dziecięcego. Brak jest terapii, która mogłaby cofnąć uszkodzenie mózgu i odbudować zniszczoną tkankę.

– Dotychczas dostępne metody leczenia dzieci z MPD skupiają się na leczeniu objawowym. Podstawę terapii stanowi rehabilitacja. Im wcześniej rozpoznamy mózgowe porażenie dziecięce i im wcześniej rozpoczniemy rehabilitację, tym lepsze rokowanie co do poprawy funkcjonowania dziecka. MPD nie możemy jednak wyleczyć – podkreśliła prof. Chrościńska-Krawczyk.

Dzięki odpowiednio dobranej rehabilitacji możliwe jest jak najlepsze wykorzystanie potencjału rozwojowego dziecka i zminimalizowanie skutków uszkodzeń. Farmakoterapia wykorzystywana jest w leczeniu padaczki u dzieci z MPD, a także spastyczności.

NADZIEJA WE KRWI
Chociaż obecnie nie ma przyczynowego leczenia MPD, to od kilku lat prowadzone są na świecie (głównie w USA i Australii) badania nad nową opcją terapeutyczną dla dzieci z tym zaburzeniem rozwojowym. Chodzi o zastosowanie autologicznej (czyli własnej) krwi pępowinowej u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym.

Krew pępowinowa może być pozyskana jedynie w dniu porodu. Jest to metoda nieinwazyjna dla matki ani dziecka, nie wpływa też na przebieg porodu.
– Krew pępowinowa (i zawarte w niej komórki macierzyste) stosowane są od drugiej połowy lat 80. XX wieku w leczeniu chorób hematologicznych. W mózgowym porażeniu dziecięcym odgrywają rolę nieco inne mechanizmy niż te wykorzystywane w hematologii. Są to efekty przeciwzapalne, immunomodulujące oraz parakrynne. Wszystkie one mogą być przydatne w terapii dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym – wyjaśniła prof. Chrościńska-Krawczyk.

Krew pępowinowa zawiera komórki progenitorowe, które mogą dać początek wielu różnym liniom komórkowym, oraz inne rodzaje komórek macierzystych. Obecne w niej cytokiny przeciwzapalne mogą zmniejszać stan zapalny po uszkodzeniu mózgu. Z kolei wydzielane przez komórki krwi pępowinowej czynniki immunomodulacyjne i neurotropowe mogą sprzyjać naprawie ośrodkowego układu nerwowego.

W medycynie po raz pierwszy wykorzystano krew pępowinową w 1988 roku do rekonstrukcji układu krwiotwórczego u pacjenta z anemią Fanconiego. Od tego czasu zastosowano ją jako źródło komórek hematopoetycznych u kilkudziesięciu tysięcy pacjentów. Ponadto, uznaje się ją za najlepsze źródło komórek krwiotwórczych do transplantacji w chorobach metabolicznych, takich jak zespół Hurlera czy choroba Krabbego.

Obecnie w neurologii prowadzone są badania nad zastosowaniem krwi pępowinowej w leczeniu encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej, wrodzonego wodogłowia, ataksji oraz mózgowego porażenia dziecięcego.

Pionierką w dziedzinie badań nad zastosowaniem krwi pępowinowej u pacjentów z MPD jest prof. Joanne Kurtzberg z Duke Centre for Autism and Brain Development, Duke University (USA). Jej zespół przeprowadził m.in. randomizowane badanie kliniczne, którym objęto 63 dzieci z mózgowym porażeniem w wieku od 1. do 6. roku życia. Podzielono ich na dwie grupy, z których jedna otrzymywała infuzję autologicznej krwi pępowinowej, a druga placebo. Po roku dokonano zmiany – pierwsza grupa otrzymywała placebo, a druga krew pępowinową.

Po upływie kolejnych dwóch lat zaobserwowano, że dzięki zastosowaniu krwi pępowinowej w dużej dawce doszło do istotnej – statystycznie i klinicznie – poprawy motoryki dzieci w Skali Funkcjonalnej Motoryki Dużej GFMF-66 (Gross Motor Function Measure) w porównaniu z grupą kontrolną. Co więcej, w badaniach obrazowych odnotowano, że korelowało to ze wzrostem liczby połączeń nerwowych w mózgu.

– Bardzo ważny jest fakt, że nie zaobserwowano działań niepożądanych, co wskazuje na to, że jest to metoda bezpieczna – oceniła prof. Chrościńska-Krawczyk.

Metaanaliza badań, którą opublikowano na łamach czasopisma „Expert Review of Neurotherapeutics”, potwierdziła bezpieczeństwo stosowania terapii z użyciem komórek pozyskanych z krwi pępowinowej u dzieci z MPD i wykazała, że w połączeniu z rehabilitacją pozwala ona uzyskać większy postęp w zakresie tzw. motoryki dużej niż sama rehabilitacja.

POLSKI PROGRAM zastosowania krwi pępowinowej w MPD
Na podstawie dotychczasowych wyników specjaliści z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych podjęli decyzję o wznowieniu programu u dzieci z MPD, które mają zabezpieczoną własną krew pępowinową.
– Uczestnicy programu będą badani w dwóch niezależnych ośrodkach przed zastosowaniem autologicznej krwi pępowinowej, w trakcie leczenia i po zakończeniu programu. To pozwoli nam na kompleksową ocenę skuteczności terapii – powiedziała prof. Chrościńska-Krawczyk. Zaznaczyła, że u dzieci z najcięższymi postaciami MPD każda poprawa, nawet polegająca na tym, że dziecko będzie potrafiło lepiej stabilizować głowę, czy wykona samodzielnie ruch, jest dla rodziców ogromnie ważna.

– Krew pępowinowa nie jest złotym środkiem, który wyleczy dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym, natomiast na podstawie badań prowadzonych na świecie, można mieć nadzieję na poprawę stanu tych dzieci z MPD, które funkcjonują najgorzej – zaznaczyła prof. Chrościńska-Krawczyk.

Pierwszych wyników programu można się spodziewać w październiku 2024 r.

Materiał prasowy przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z prelekcją prof. dr hab. n. med. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk w trakcie XXII Ogólnopolskiej Konferencji „Polka w Europie”, zorganizowanej pod hasłem „Profilaktyka, diagnostyka i leczenie. Wyzwania dla polskiej ochrony zdrowia”. Wypowiedzi zostały autoryzowane. Jesień 2023.
foto pixabay

Dodaj komentarz:

Dla wspólnot mieszkaniowych

5 lutego ruszył nabór wniosków o dofinansowanie dla wspólnot mieszkaniowych obejmujących od 3 do 7 lokali w ramach Programu Priorytetowego ... <czytaj dalej>

Zasady rozliczania rocznego PIT dla emerytów i rencistów

KAS przypomina: Zasady rocznego rozliczenia PIT emerytów i rencistów, którzy otrzymali od organu rentowego PIT-40A albo PIT-11A. Do końca lutego emeryci ... <czytaj dalej>

Nie odpowiadaj na fałszywe wiadomości

Uwaga na fałszywe e-maile na temat konieczności dokonania korekty PIT. Pocztą elektroniczną rozsyłane są fałszywe wiadomości, których autor podszywa się pod ... <czytaj dalej>

Wkrótce nabór do przedszkoli

Z dniem 24 lutego 2025 r. rozpoczyna się nabór do przedszkoli miejskich na rok szkolny 2025/2026. Nabór dotyczy dzieci zamieszkałych na ... <czytaj dalej>

Za darmo...

aktualnie nie ma żadnej czynnej sondy

Blogujesz? Rób to lokalnie!
Wystarczy jedno kliknięcie w egoBlog

Masz problem?
Napisz do eksperta egoEkspert

Żadna sprawa nie zostanie bez odzewu. Daj znać na eGo Forum

Niewiele sie da w Gorzowie zrobic , bo nie ma na nic pieniadzy.
Gorzowska Filharmonia, jak czytam pochłania ponad 12 mln rocznie. Z czego sam <czytaj dalej>

U siebie na podwórku zrob lotnisko <czytaj dalej>

a gdzie lotnisko tyle prób było, tylko nie w strefie przemysłowej ? <czytaj dalej>

I nitkę Jancarza tramwajową bo jest koniecznie tam potrzebna (jakmpsu piąta noga) <czytaj dalej>

Z Klodawy jest ścieżka rowerowa można dojechać hulajnogą elektryczn po co pociąg. Ważniejsze schody donikad które miasto chce zrobic <czytaj dalej>